Πρωτοποριακή γενετική θεραπεία αναστρέφει ανίατους καρκίνους του αίματος

Η επιστημονική φαντασία… έγινε πραγματικότητα

Μέχρι πριν λίγα χρόνια, η ιδέα ότι θα μπορούσαμε να ξαναγράψουμε το DNA για να νικήσουμε έναν ανίατο καρκίνο έμοιαζε βγαλμένη από ταινία επιστημονικής φαντασίας. Σήμερα όμως, αυτό ακριβώς συνέβη.

Μια πρωτοποριακή γενετική θεραπεία κατάφερε να φέρει ύφεση σε ασθενείς με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Τ-κυττάρων, έναν από τους πιο επιθετικούς και ανθεκτικούς καρκίνους του αίματος. Και όχι σε ασθενείς που είχαν πολλές επιλογές — αλλά σε ανθρώπους που είχαν ήδη εξαντλήσει χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού, χωρίς αποτέλεσμα.

Η θεραπεία βασίζεται σε μια τεχνολογία αιχμής που ονομάζεται επεξεργασία βάσεων (base editing) και ουσιαστικά μετατρέπει τα Τ-κύτταρα σε ζωντανό φάρμακο.

Η ιστορία που συγκλόνισε την επιστημονική κοινότητα

Η πρώτη ασθενής στον κόσμο που έλαβε αυτή τη θεραπεία ήταν η Αλίσσα Τάπλεϊ, μόλις 13 ετών τότε. Όπως η ίδια δήλωσε στο BBC, πίστευε πραγματικά ότι δεν θα επιζήσει.

Τρία χρόνια μετά, ο καρκίνος της είναι μη ανιχνεύσιμος. Υποβάλλεται μόνο σε ετήσιους ελέγχους και σήμερα σχεδιάζει να σπουδάσει βιοϊατρικές επιστήμες, με όνειρο να ασχοληθεί με την έρευνα του καρκίνου.

Στη δοκιμή συμμετείχαν συνολικά 10 ασθενείς (8 παιδιά και 2 ενήλικες). Το αποτέλεσμα;
👉 64% παρουσίασαν ύφεση, σε περιπτώσεις που θεωρούνταν ιατρικά χαμένες.

Τι είναι η επεξεργασία βάσεων (base editing)

Για να καταλάβουμε το μέγεθος του επιτεύγματος, πρέπει να δούμε τι ακριβώς είναι το base editing.

Το DNA αποτελείται από τέσσερις βάσεις:

Αδενίνη (A)
Κυτοσίνη (C)
Γουανίνη (G)
Θυμίνη (T)

Αυτές οι βάσεις είναι σαν γράμματα. Όταν αλλάξει ένα γράμμα σε λάθος σημείο, μπορεί να δημιουργηθεί ασθένεια. Η επεξεργασία βάσεων επιτρέπει στους επιστήμονες να αλλάζουν με απόλυτη ακρίβεια ένα μόνο “γράμμα”, χωρίς να κόβουν ολόκληρα κομμάτια DNA.

Με απλά λόγια:
👉 Δεν σκίζουμε το βιβλίο της ζωής.
👉 Διορθώνουμε ένα γράμμα στη σωστή πρόταση.

Γιατί αυτή η μορφή λευχαιμίας είναι τόσο επικίνδυνη

Τα Τ-κύτταρα είναι οι φύλακες του ανοσοποιητικού. Εντοπίζουν ιούς, βακτήρια και καρκινικά κύτταρα.

Στην οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Τ-κυττάρων όμως, αυτά τα κύτταρα:

Πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα
Επιτίθενται στο ίδιο το σώμα
Δεν αναγνωρίζουν πότε πρέπει να σταματήσουν

Το μεγάλο πρόβλημα ήταν ότι δεν μπορούσες να τα σκοτώσεις χωρίς να σκοτώσεις και τον ασθενή.

Τα 4 στάδια γενετικής τροποποίησης

Οι ερευνητές του University College London (UCL) και του Great Ormond Street Hospital τροποποίησαν υγιή Τ-κύτταρα δότη σε τέσσερα εξαιρετικά πολύπλοκα στάδια:

1️⃣ Απενεργοποίηση αυτοεπίθεσης
Τα Τ-κύτταρα τροποποιήθηκαν ώστε να μην επιτίθενται στον οργανισμό του ασθενούς.

2️⃣ Αφαίρεση του δείκτη CD7
Ο δείκτης CD7 υπάρχει σε όλα τα Τ-κύτταρα. Αν δεν αφαιρεθεί, τα κύτταρα θα αλληλοεξοντωθούν.

3️⃣ “Μανδύας αορατότητας”
Τα κύτταρα έγιναν ανθεκτικά σε συγκεκριμένη χημειοθεραπεία.

4️⃣ Στόχευση CD7
Τα Τ-κύτταρα προγραμματίστηκαν να καταστρέφουν οτιδήποτε φέρει CD7.

Το αποτέλεσμα;
👉 Καταστρέφονται όλα τα παθολογικά Τ-κύτταρα
👉 Τα θεραπευτικά κύτταρα δεν σκοτώνουν το ένα το άλλο

Πώς ολοκληρώνεται η θεραπεία

Η θεραπεία χορηγείται ενδοφλέβια. Αν μέσα σε 4 εβδομάδες ο καρκίνος γίνει μη ανιχνεύσιμος, ακολουθεί μεταμόσχευση μυελού των οστών για να δημιουργηθεί νέο, υγιές ανοσοποιητικό σύστημα.

Είναι μια βαθιά, εξαντλητική και απαιτητική διαδικασία. Όμως για ασθενείς χωρίς άλλη επιλογή, είναι κυριολεκτικά μια δεύτερη ζωή.